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66/01 Allgemeines SozialversicherungsgesetzNorm
B-VG Art83 Abs2Leitsatz
Keine Verletzung verfassungsgesetzlich gewährleisteter Rechte durch Nichtaufnahme der Arzneispezialität Effentora in den gelben Bereich des Erstattungskodex wegen Vorliegens therapeutischer Alternativen; Beschwerdelegitimation der beschwerdeführenden - am Verfahren vor der belangten Behörde nicht beteiligten - Gesellschaft durch Rechtsnachfolge in die Vertriebsberechtigung an der Arzneispezialität gegeben; keine Bedenken gegen die Zusammensetzung der belangten Behörde im Hinblick auf die Unabhängigkeit und Weisungsfreiheit ihrer Mitglieder; denkmögliche Beurteilung der VergleichspräparateSpruch
I. Die beschwerdeführende Partei ist durch den angefochtenen Bescheid weder in einem verfassungsgesetzlich gewährleisteten Recht noch wegen Anwendung einer rechtswidrigen generellen Norm in ihren Rechten verletzt worden.römisch eins. Die beschwerdeführende Partei ist durch den angefochtenen Bescheid weder in einem verfassungsgesetzlich gewährleisteten Recht noch wegen Anwendung einer rechtswidrigen generellen Norm in ihren Rechten verletzt worden.
II. Die Beschwerde wird abgewiesen.römisch zwei. Die Beschwerde wird abgewiesen.
Begründung
Entscheidungsgründe
I. Sachverhalt, Beschwerde und Vorverfahrenrömisch eins. Sachverhalt, Beschwerde und Vorverfahren
1. Mit Anträgen vom 17. Februar 2010 begehrte die ******** GmbH die Aufnahme von Effentora Buccaltabletten (im Folgenden: Effentora) in fünf Wirkstoffstärken (100/200/400/600/800 Mikrogramm) und jeweils zwei Packungsgrößen (vier und 28 Stück) in den gelben Bereich des Erstattungskodex.
2. Nach den unbestrittenen Feststellungen der belangten Behörde ist Effentora ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Fentanyl enthält. Effentora wird zur Behandlung von Durchbruchschmerzen bei erwachsenen Krebspatienten angewendet, die bereits mit Opioiden (einer Gruppe von Schmerzmitteln, zu denen Morphin und Fentanyl gehören) gegen dauerhafte Krebsschmerzen behandelt werden. Unter Durchbruchschmerzen versteht man das plötzliche Auftreten zusätzlicher Schmerzen trotz einer Dauerbehandlung mit Schmerzmitteln. Der Aufnahmeantrag zielt daher auf eine Verwendung von Effentora zur Behandlung von Durchbruchschmerzen bei Erwachsenen ab, die eine Opioid-Basistherapie gegen chronische Tumorschmerzen erhalten, wenn mit den therapeutischen Alternativen (starke orale Opioide aus der ATC-Gruppe N02A) nicht das Auslangen gefunden werden kann.
3. Der Hauptverband der österreichischen Sozialversicherungsträger hat die Anträge mit Entscheidungen vom 28. Juli 2010 abgewiesen und die Streichung der Arzneispezialität aus dem Erstattungskodex verfügt. Der Hauptverband nahm antragsgemäß eine Einstufung der Arzneispezialität nach Z4 des §23 Abs2 VO-EKO vor. Demnach handelt es sich um eine neue Darreichungsform eines im Erstattungskodex angeführten Wirkstoffes oder einer im Erstattungskodex angeführten Wirkstoffkombination. Strittig war jedoch die Festlegung von Vergleichspräparaten (§23 Abs1 Z2 VO-EKO). Das antragstellende Unternehmen hatte – seiner Auffassung entsprechend, dass Arzneimittel, die im Erstattungskodex enthalten sind, mit Effentora nicht vergleichbar seien – in seinem Antrag keine Präparate zum Vergleich herangezogen. Der Hauptverband vertrat indes –hierin der Empfehlung der Heilmittelevaluierungskommission folgend – die Auffassung, dass zwei auf Ebene 3 des ATC-Codes vergleichbare Präparate aus dem grünen Bereich des Erstattungskodex (Morapid, Vendal 5 mg/ml orale Lösung) als Vergleichspräparate heranzuziehen seien, da sie zur Therapie von Durchbruchschmerzen verwendet würden. Die medizinisch-therapeutische und die gesundheitsökonomische Evaluation würden ergeben, dass die Voraussetzungen für die Aufnahme von Effentora in den gelben Bereich des Erstattungskodex nicht vorliegen. Es fehle an einem wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen.
4. Die belangte Behörde gab den gegen diese Bescheide erhobenen Beschwerden mit Entscheidung vom 25. November 2010 Folge und behob die Entscheidungen des Hauptverbandes.
4.1. Der vom Hauptverband zur Begründung seiner Bescheide herangezogene Umstand, dass (bisher) andere Präparate für die Therapie von Durchbruchschmerzen verwendet worden seien, genüge nicht für die erforderliche Nachvollziehbarkeit der Ermessensausübung (§351i Abs4 ASVG) betreffend die in den Entscheidungen angenommene Vergleichbarkeit der Arzneispezialitäten. Diese sei nur durch eine gerade auch Durchbruchschmerzen umfassende Zulassung oder den Nachweis eines vergleichbaren klinisch-pharmakologischen Wirkungsprofils belegbar. Für den Vergleich zur Beurteilung der Frage, ob es sich um eine vergleichbare Alternative handelt, benötige man betreffend die gewählten Präparate Studien, welche die Schmerzintensität bei Durchbruchschmerzen in kurzen (aber möglichst gleichen) Zeitintervallen (gegen Placebo verglichen) messen. Daraus könne – insbesondere, falls für die jeweiligen Vergleichspräparate mehrere und methodisch hochwertige Studien vorliegen – allenfalls versucht werden, einen indirekten Vergleich abzuleiten.
4.2. Zur medizinisch-therapeutischen Evaluation führte die belangte Behörde aus, dass die Einstufung durch den Hauptverband gemäß §24 Abs2 Z2 VO-EKO ("Die beantragte Arzneispezialität ist eine weitere Therapieoption mit gleichem oder ähnlichem therapeutischen Nutzen für Patienten/Patientinnen im Vergleich zu den im Rahmen der pharmakologischen Evaluation festgelegten Arzneispezialitäten") nach der Empfehlung der Heilmittelevaluierungskommission erfolgt sei. Angesichts der in der Beschwerde angestrebten Einstufung nach §24 Abs2 Z6 VO-EKO ("Die beantragte Arzneispezialität hat einen wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen") sei die Quantifizierung des Patientennutzens erforderlich, was im weiteren Verfahren zu beachten sein werde. Dies gelte auch dann, falls bei der pharmakologischen Evaluation die Unzulässigkeit eines Vergleichspräparats aus dem Erstattungskodex festgestellt werden sollte, da die Wirksubstanz Fentanyl bereits im Erstattungskodex enthalten sei und sich daher ein zusätzlicher Nutzen nur für Tumor-Schmerzpatienten mit häufigem Durchbruchschmerz ergebe. Im weiteren Verfahren werde zu beachten sein, dass der verbreitete Einsatz desselben Opioids für die Behandlung von Basis-/Hintergrundschmerzen einerseits und Durchbruchschmerzen andererseits ungünstig ist und daraus unbefriedigende therapeutische Effekte resultieren. Dies wird näher durch den Hinweis auf eine in einem "Konsensus-Statement" referenzierte Studie begründet.
4.3. Die ungenügende Aufarbeitung der Sachlage lasse eine Beurteilung des Antrags entsprechend der VO-EKO nicht zu. Dies wirke sich auch auf die gesundheitsökonomische Evaluation aus.
5. Mit Entscheidungen vom 10. Juni 2011 wies der Hauptverband die Anträge neuerlich ab. Dabei ging er – in Übereinstimmung mit der antragstellenden Partei – von einem Innovationsgrad iSd §23 Abs2 Z4 VO-EKO (neue Darreichungsform eines im Erstattungskodex angeführten Wirkstoffes oder einer solchen Wirkstoffkombination) aus.
5.1. Der Hauptverband hielt an der Auffassung fest, dass als Vergleichspräparate Morapid und Vendal 5 mg/ml orale Lösung heranzuziehen seien. Zur Behandlungsmöglichkeit von Durchbruchschmerzen führte der Hauptverband aus, dass vorhersehbare Durchbruchschmerzen (wie zB am Ende des Dosierungsintervalls der Basistherapie) durch Anpassung der Dosis oder des Dosierungsintervalls behandelt bzw. durch rechtzeitige Verabreichung von oralen, schnell freisetzenden Opioiden abgefangen würden. Häufige Durchbruchschmerzen (mehr als vier Episoden pro Tag) würden ebenfalls durch eine Anpassung der Dosis der Basistherapie behandelt. Nicht vorhersehbare Durchbruchschmerzen, die vier Episoden pro Tag nicht überschreiten, würden in der klinischen Praxis "üblicherweise mit oral verabreichten Opioiden behandelt". Diese könnten daher als Standardtherapie betrachtet werden. Dessen ungeachtet seien aber "bessere therapeutische Alternativen für nicht vorhersehbare Durchbruchschmerzen wünschenswert", denn rasch freisetzende orale Opioide in fester Form seien vor allem wegen der Zeitverzögerung bis zum Eintritt einer klinisch relevanten Wirkung für nicht vorhersehbare Durchbruchschmerzen mit einem raschen Schmerzmaximum nur von begrenztem Nutzen.
5.2. Danach erörtert der Hauptverband die unterschiedlichen Ansätze für eine derartige Beschleunigung der schmerzstillenden Wirkung, wobei vor allem Opioide als orale Lösung als vorteilhafter bezeichnet werden. Mit dem Wirkstoff Fentanyl seien mehrere Arzneispezialitäten zur transmukosalen Verabreichung (Aufnahme durch oder über eine Schleimhaut) entwickelt worden. Auf Basis der pharmakokinetischen Daten sei für intranasal verabreichtes Fentanyl die rascheste Schmerzreduktion zu erwarten. Dem Einwand der beschwerdeführenden Partei, dass die Vergleichspräparate nicht für die Behandlung von Durchbruchschmerzen zugelassen seien, begegnet der Hauptverband mit einem Hinweis auf die zugelassene Anwendung zur Linderung "schwerer und schwerster Schmerzen" bei Vendal 5 mg/ml orale Lösung und die Literatur, die Morphin als für Durchbruchschmerzen zugelassene Behandlungsoption betrachte; ebenso erachte die Weltgesundheitsorganisation IR-Morphin als Therapie für Durchbruchschmerzen. Es seien daher für Durchbruchschmerzen als Vergleichspräparate aus dem Erstattungskodex orale IR-Opioide und Opioide als orale Lösung heranzuziehen. Diese Arzneispezialitäten stellten für einen Teil der Durchbruchschmerzen die Therapie der Wahl dar; sie seien auch für die Untergruppe der nicht vorhersehbaren Durchbruchschmerzen in der klinischen Praxis die Standardtherapie.
5.3. Ob für Effentora im Vergleich zur Standardtherapie ein zusätzlicher Patientinnennutzen nachgewiesen und wie groß dieser sei, sei Gegenstand der medizinisch-therapeutischen Evaluation. Insoweit sei allerdings die im Antrag gegebene Einstufung gemäß §24 Abs2 Z6 der VO-EKO ("Die beantragte Arzneispezialität hat einen wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten/Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen) nicht nachvollziehbar. Im Folgenden setzt sich der Hauptverband mit den von der beschwerdeführenden Partei vorgelegten Studien auseinander und gelangt mit eingehender Begründung zu dem Ergebnis, dass sich aus diesen Studien teils auf Grund ihres Designs, teils auf Grund der fehlenden Aussagekraft über deutlich abgrenzbare Zeitpunkte der Beendigung von Schmerzperioden bei therapiertem Hintergrundschmerz keine klinisch relevante Überlegenheit im Verhältnis zu Placebo erkennen lasse . Ein Vergleich mit einem aktiven Komparator sei hingegen nicht angestellt worden. Sogar die Autoren einer der beiden Placebo-kontrollierten Vergleichsstudien erachteten dies als erforderlich. Auch in einem näher bezeichneten indirekten Vergleich lasse sich ein klinisch relevanter Patientinnennutzen von Effentora über orales Morphin nicht nachweisen. Signifikant besser sei das Ergebnis für intranasales Fentanyl (Präparat "Instanyl"). Die beantragte Arzneispezialität sei daher eine weitere Therapieoption mit gleichem oder ähnlichem therapeutischen Nutzen für Patienten/Patientinnen im Vergleich zu den im Rahmen der pharmakologischen Evaluation festgelegten Arzneispezialitäten (§24 Abs2 Z2 VO-EKO).
5.4. Die gesundheitsökonomische Evaluation ergab mit einem "flat-price" über alle verfügbaren Stärken und Packungsgrößen von € 7,700 bzw. – nach einem Anbot vom 15. Juni 2010 von € 5,880 – höhere Behandlungskosten im Verhältnis zu Morapid (€ 0,180 bis 2,304) bzw. Vendal 5 mg/ml orale Lösung (€ 0,182 bis 2,906).
5.5. Es lägen daher die Voraussetzungen des §31 Abs3 Z12 litb ASVG für die Aufnahme in den gelben Bereich des Erstattungskodex für die beantragte Verwendung ("Behandlung von Durchbruchschmerzen bei Erwachsenen, die eine Opioid-Basistherapie gegen chronische Tumorschmerzen erhalten, wenn mit den therapeutischen Alternativen [starke orale Opioide aus der ATC-Gruppe N02A] nicht das Auslangen gefunden werden kann") nicht vor. Eine Verwendung im grünen Bereich käme in Betracht, sofern die wirtschaf
